众所周知，新药研发风险大，成功率低。据统计，幸运的话，每合成或分离10000个化合物能有1个最终获批上市。

在这10000个新的化合物中，先经过临床前的实验室细胞模型筛选，会筛选出大概100个左右的新化合物进行下一步研究，再经过临床前实验动物体内进行的药理学、毒理学等研究，发现有10个左右的化合物可进一步应用于人体研究，也就是我们常说的临床研究。

然后在Ⅰ期淘汰掉30%，在Ⅱ期又淘汰掉60%，在Ⅲ期再淘汰掉70%，最后仅剩差不多1个化合物能有幸获批上市。

Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性试验，目的在于观察人体对新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据，也就是要找出人体对新药的最大耐受剂量及其产生的不良反应，是人体的安全性试验，为确定Ⅱ期临床试验用药剂量提供重要的科学依据。

Ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段，《药品注册管理办法》规定Ⅱ期临床的样本量不少于240例，其目的是初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供进一步依据。

值得注意的是，如果是治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及罕见病的药品、公共卫生方面急需的药品，现有临床研究资料尚未满足常规上市注册的全部要求，但药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值，因临床急需，在规定申请人必须履行特定条件的情况下基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而批准上市，即有条件批准上市。

当然，由于还没有得到确证性的临床研究证据，企业在获得有条件批准上市后，还需继续完成确证性临床研究以证实药品获益，并获得完全批准。

而上市后，许多不同类型的病人将接受该药品的治疗，所有很有必要重新评价药品对大多数病人的疗效、安全性和耐受性，上市后的研究在国际上多数国家称为Ⅳ期临床研究。

最后，药品的批准上市绝不意味着临床研究的终止，尤其是仅通过Ⅱ期临床研究获得有条件批准上市的药品，药品上市后的不良反应检测对于继续评价药物的安全性是非常重要的，毕竟药物上市前所进行的临床研究通常是极其有限的。